点击右上角
微信好友
朋友圈
请使用浏览器分享功能进行分享
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“中国车谷”奋力打造产业创新大走廊******
中新网武汉2月3日电 (李金友 徐金波)搭乘全自动无人驾驶新能源出租车，平稳地停靠在武汉经济技术开发区(又称“中国车谷”)体育中心4号门附近后，乘客姚女士啧啧称奇，“无论是走东风大道高架桥，还是穿行社区道路、避让障碍物，车辆都非常平稳，自动规划的行驶道路也非常快捷。”
武汉经济技术开发区管委会负责人3日表示，当前，电动化、智能化潮流加速重构全球汽车产业格局。“中国车谷”正以大产业带动大创新，以大创新引领大转型，进行“二次创业”，推动制造业高端化、智能化、绿色化发展。
图为武汉经开区全力打造新能源汽车全产业链发展示范区(资料图) 武汉经开区供图“中国车谷”位列国内汽车强区第一方阵
30多年前，承载着武汉的“汽车梦”，武汉经济技术开发区应运而生，实现从“一辆车”“一个企业”到“一个产业集群”的“三级跳”。如今，这里汇聚了世界500强东风汽车集团有限公司总部、9家整车企业、13个整车工厂、500多家知名汽车零部件企业，成为中国汽车产业最密集的区域之一，赢得了“中国车谷”的美誉。
汽车是湖北第一大支柱产业。2022年，该省将新能源与智能网联汽车确定为突破性发展的五大优势产业之一，提出实施汽车产业高质量发展三年行动，加快建设中国重要的汽车研发和生产基地。作为湖北省汽车工业的主战场，“中国车谷”坚定发展新能源与智能网联汽车，推动汽车产业增量转型，并于当年6月设立智能网联和电动汽车产业园，引进百亿级重大项目，全面提升产业能级和核心竞争力。
目前，岚图汽车、路特斯汽车全球智能工厂、东风本田新能源工厂、猛士科技等7个新能源整车厂如雨后春笋“破土而出”，中创新航、智新半导体等“三电”项目“串珠成链”，已建、在建新能源汽车产能达130万辆，位列全国汽车强区第一方阵。去年底，以“中国车谷”为龙头，“武襄十随”汽车集群入选国家先进制造业集群。
武汉经开区负责人表示，“中国车谷”将抢抓新能源汽车市场黄金窗口期，更准确地把握技术变革方向和产业变革趋势，建设前端、尖端、高端的新能源与智能网联汽车产业发展新生态。
图为车辆在“中国车谷”道路上行驶(资料图) 武汉经开区供图创新推动车谷迈向“自动驾驶之城”
近日，武汉市正式公布第五批智能网联汽车开放测试道路。道路全长约344公里，全部位于“中国车谷”。至此，武汉经开区成为中部首个全域道路支持智能网联汽车测试的区域，迈向“自动驾驶之城”。18家自动驾驶企业的百辆自动驾驶汽车在“中国车谷”智能网联汽车开放测试道路上开展测试、运营。
在“中国车谷”，搭乘东风悦享“春笋号”无人驾驶小巴成为诸多市民日常出行的选择。2021年12月至今，东风悦享已在“中国车谷”开通10条自动驾驶商业运营路线，投放运营车辆40多台，累计运营里程33.6万公里，其中“春笋号”安全接送乘客5.5万人次。
东风悦享首席执行官李凯说，今年二季度起，还将陆续拓展20条运营路线，投放车辆300余台。
与李凯有同样感受的还有百度自动驾驶安全与政策负责人吴琼。2022年8月，武汉、重庆在中国率先发布自动驾驶全无人商业化试点政策，随即，百度旗下自动驾驶出行服务平台“萝卜快跑”全无人自动驾驶出租车就驶上了“中国车谷”街头，实现跨区通行和“全无人驾驶夜间运营”，迄今已服务了140万个订单。
近年来，武汉经开区以建设国家智能网联汽车(武汉)测试示范区为契机，构建自动驾驶产业生态。自动驾驶研发创新平台、武汉智能网联汽车产业创新联盟、新能源与智能网联汽车产业创新联盟、中国电动汽车百人会武汉基地等“双智”平台，集合产品研发和转化、中试熟化、孵化服务、人才服务等功能，建立了1个院士工作站、23个联合创新实验室和1个国家级智能交通技术创新中心，推动形成了6项智能网联相关法律法规和技术标准，发布了智能网联道路建设标准。
图为航拍“中国车谷”(资料图) 武汉经开区供图引“智”入“谷”建设产业创新大走廊
新年伊始，位于武汉经开区军山新城的未来技术创新研究院中试基地再度“迎新”。来自华中科技大学多功能导体隔膜中试及产业化项目正式入驻并开展产线搭建。该项目对解决当前锂离子电池的安全问题和提升电池的电化学性能具有重要意义，可为中国新能源和半导体产业链筑起安全屏障。
近年来，“中国车谷”与高校、科研院所和龙头企业携手助力科技成果转化。2022年5月，“中国车谷”与华中科技大学共建未来技术创新研究院，聚焦汽车、新材料、新能源、数字经济等产业，打造中试平台集群，产生一批高质量创新成果，培育孵化一批高质量企业。
2022年，“中国车谷”引“智”入“谷”，华中科技大学国际教育科技创新园区(军山校区)、武汉理工大学“三院”、武汉商学院马影河校区先后启动。今年，该区力争新增10个以上高水平创新平台，引育12个中试平台。
同时，“中国车谷”先后出台“科创33条”、人才强区“黄金十条”等创新政策，并向3000多家企业累计兑现惠企奖励资金近30亿元。
落户于“中国车谷”的亿咖通科技，用5年时间快速成长为全球化出行智能科技公司，成为湖北省2022年唯一“驼鹿”企业。该企业负责人称，“落户武汉短短几年时间，亿咖通科技融入了市区创新政策营造的创新氛围中，产值增长14倍多。”
武汉经开区负责人表示，未来将把科技创新的第一生产力变为“二次创业”腾飞的“最大推动力”，充分发挥“武襄十随”国家级汽车产业集群龙头优势，加快集聚高端创新要素，每年拿出不低于20亿元支持创新发展，全力开辟新领域、新赛道，建设车谷产业创新大走廊，为武汉建设具有全国影响力的科技创新中心贡献力量。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
彩信平台地图 |
)